新潟大学は、指定難病である「自己免疫性肺胞蛋白症」に対して世界で初めての薬物療法としてGM-CSF吸入療法の実用化に成功しました。この治療法は、20年以上の長期にわたる研究成果の集大成であり、患者さんに新たな治療オプションを提供するものです。
自己免疫性肺胞蛋白症は、肺の中に蛋白質や脂肪からなる老廃物が溜まり、呼吸困難を引き起こす疾患で、これまでの主な治療法は全肺洗浄という侵襲的な方法でした。しかし、GM-CSF吸入療法の導入により、患者さんは自宅で1日20分の吸入治療を行うことで、息切れの改善が期待できるようになりました。この治療法は、患者さんの生活の質を向上させると同時に、医療現場においても新たな治療選択肢を提供します。
この療法の開発には、新潟大学をはじめとする全国12病院の医師たちが参加し、2016年から2017年にかけて行われた医師主導治験を通じて、その有効性と安全性が確認されました。研究成果は2019年に国際的な科学誌「The New England Journal of Medicine」に掲載され、世界的にもその価値が認められています。
この治療法の実用化には、ノーベルファーマ株式会社との共同研究が大きな役割を果たしました。2020年に共同研究契約を締結し、続いて安全性試験や吸入試験を実施。2023年には医薬品医療機器総合機構への薬事承認申請が行われ、厚生労働省の審査を経て、2024年3月26日にGM-CSF吸入療法は薬事承認を受けました。この治療法で使用される新薬「サルグマリン吸入用250μg」は、ノーベルファーマ社から販売される予定です。
この治療法の導入は、自己免疫性肺胞蛋白症患者にとって大きな進歩であり、さらには他の肺難治性感染症の治療にも応用可能性があります。新潟大学をはじめとする研究チームの努力により、患者さんへの新たな希望がもたらされたことは、医学研究の大きな成果と言えるでしょう。
参照元：指定難病「肺胞蛋白症」に対する世界初の薬物療法の実用化に成功－20年以上の研究を経てGM-CSF吸入療法が薬事承認－
