武田薬品工業株式会社は、回腸胆汁酸トランスポーター阻害薬「リブマーリ®内用液10mg/mL」（一般名：マラリキシバット塩化物）について、アラジール症候群（ALGS）・進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）における胆汁うっ滞に伴うそう痒を効能または効果として、厚生労働省から製造販売承認を取得したことを発表しました。
製品概要
リブマーリは、Mirum Pharmaceuticals, Inc社が開発した薬剤で、武田薬品は2021年9月に日本における独占的開発・販売に関するライセンス契約を締結しています。この薬剤は、米国、欧州などにおいて、ALGSでは40カ国以上、PFICでは30カ国以上ですでに承認されており、日本では2022年12月16日付で厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定されています。
今回の承認は、ALGSとPFICを対象とした国内臨床第3相試験および海外で行われた複数の臨床試験の結果に基づいています。
対象疾患について
アラジール症候群（ALGS）
ALGSは小葉間胆管減少症を伴うまれな遺伝性疾患で、胆汁うっ滞により最終的には進行性の肝機能障害を引き起こします。推定発症率は約3万人に1人とされ、日本国内の患者数は200～300人程度と推測されています。
ALGSの主な症状には黄疸（皮膚の黄ばみ）、黄色腫（皮下組織へのコレステロールの異常沈着）、そう痒（かゆみ）などがあり、患者の60％から75％が成人に達する前に肝移植を必要とするとされています。
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）
PFICは肝細胞の胆汁分泌能力が低下し、肝細胞内に胆汁が蓄積することで進行性の肝疾患に至るまれな遺伝性疾患です1。症状は乳児期から現れ始めることが多く、重度のそう痒、黄疸、成長障害、肝機能低下などが認められます。
米国と欧州では出生児の5万人から10万人に1人が罹患していると推定され、日本では小児慢性特定疾病治療研究事業への新規登録症例数は年間2～8例程度となっています。
製品の用法・用量
リブマーリの用法・用量は疾患によって異なります12：
- アラジール症候群：マラリキシバット塩化物として200μg/kgを1日1回食前に経口投与し、1週間後に400μg/kg 1日1回に増量
- 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症：マラリキシバット塩化物として300μg/kgを1日1回食前に経口投与し、1週間後に1回300μg/kg 1日2回、さらに1週間後に1回600μg/kg 1日2回に増量
武田薬品R&Dジャパンリージョンヘッドの梶井靖氏は、「胆汁うっ滞に伴う激しいそう痒は患者さんおよびその介護者の夜間の不眠やQOLの低下につながります。リブマーリが、胆汁うっ滞に伴うそう痒に対する日本における新たな治療選択肢となることを期待しています」とコメントしています
ソースURL: https://www.takeda.com/ja-jp/announcements/2025/takeda-announces-approval-of-livmarli-oral-solution/
