バイオジェン、SOD1-ALS治療薬トフェルセンの国内承認申請を提出
バイオジェン・ジャパン株式会社（本社：東京都中央区、社長：傳 幸諭）は、スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異を有する成人の筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬「トフェルセン」の日本国内での製造販売承認申請を行いました。この申請が承認されれば、トフェルセンはSOD1遺伝子変異によるALS（SOD1-ALS）の治療薬として日本初の遺伝的原因を標的とする薬剤となります。
米国と欧州での承認状況
トフェルセンは、2023年4月25日に米国食品医薬品局（FDA）から迅速承認を受けています。また、欧州では2024年2月23日に欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）が特例的な状況下での販売承認を推奨する肯定的見解を採択しており、現在欧州委員会（EC）で販売承認が検討されています。
トフェルセンの概要
トフェルセン（米国での製品名：QALSODY®）は、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）として設計され、SOD1 mRNAに結合することでSOD1タンパク質の生成を抑制します。米国での迅速承認は、トフェルセンを投与された被験者群で血漿ニューロフィラメント軽鎖（NfL）の減少が認められたことに基づいています。ただし、この承認が継続されるためには、臨床的ベネフィットを証明する検証試験が必要です。
トフェルセンは、アイオニス・ファーマシューティカルズ社から導入され、現在も第III相VALOR試験のオープンラベル延長試験（OLE）および発症前のSOD1遺伝子変異を有する方を対象とした第III相無作為化プラセボ対照ATLAS試験が進行中です。
ALSとSOD1-ALSについて
ALSは、運動ニューロンの喪失を引き起こす希少かつ進行性の神経変性疾患です。筋力の低下や機能の喪失をもたらし、最終的には呼吸困難に至ります。ALS患者の平均余命は発症後3～5年です。SOD1遺伝子変異は、世界中のALS患者の約2％に見られます。
製薬会社 バイオジェンとは
バイオジェンは、革新的な治療法を開発することで知られる製薬会社です。主に神経科学の分野で研究を行い、アルツハイマー病や多発性硬化症、筋萎縮性側索硬化症（ALS）などの難治性疾患の治療法を提供しています。
主な治療領域・開発パイプライン(2024年3月1日現在）
- プレクリニカル期アルツハイマー病
- 脊髄性筋萎縮症
- 多発性硬化症
- 全身性エリテマトーデス
- 皮膚エリテマトーデス
- アルツハイマー病
- パーキンソン病
